Cerliponaza alfa, Cerliponase alfa - Zastosowanie, działanie, opis
Podstawowe informacje o cerliponazie alfa
- Rok wprowadzenia na rynek
-
2017
- Działanie cerliponazy alfa
-
wspomaga czynność neuronów, neuroprotekcyjne
- Postacie cerliponazy alfa
-
roztwór do infuzji
- Układy narządowe
-
układ nerwowy i narządy zmysłów
- Specjalności medyczne
-
Neurologia, Neurologia dziecięca
- Rys historyczny cerliponazy alfa
-
Cerliponaza alfa została zatwierdzona do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych przez Food and Drug Administration (FDA) dnia 27 kwietnia 2017 roku. Substancja czynna została wprowadzona przez podmiot odpowiedzialny BioMarin Pharmaceutical pod nazwą handlową Brineura. Cerliponaza alfa jest syntetyzowana przy użyciu linii komórkowych jajnika chomika chińskiego.
- Wzór sumaryczny cerliponazy alfa
-
C2657H4042N734O793S11
Spis treści
- Wskazania do stosowania cerliponazy alfa
- Dawkowanie cerliponazy alfa
- Przeciwskazania do stosowania cerliponazy alfa
- Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania cerliponazy alfa
- Wpływ cerliponazy alfa na prowadzenie pojazdów
- Wpływ cerliponazy alfa na ciążę
- Wpływ cerliponazy alfa na laktację
- Wpływ cerliponazy alfa na płodność
- Inne możliwe skutki uboczne
- Objawy przedawkowania cerliponazy alfa
- Mechanizm działania cerliponazy alfa
- Wchłanianie cerliponazy alfa
- Dystrybucja cerliponazy alfa
- Metabolizm cerliponazy alfa
- Wydalanie cerliponazy alfa
Wskazania do stosowania cerliponazy alfa
Cerliponaza alfa jest stosowana w leczeniu niedoboru tripeptydylo–peptydazy 1, czyli w chorobie zwanej ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 lub demencją dziecięcą.
Dawkowanie cerliponazy alfa
Cerliponaza alfa jest podawana w infuzji, do komory mózgowej.
Dawka stosowana w leczeniu zależna od wieku pacjenta oraz tego w jaki sposób chory toleruje infuzję.
Dawki zwykle stosowane u dzieci powyżej 3 lat: 300 mg.
Ze względu na brak danych klinicznych dotyczących dawkowania substancji czynnej u dzieci w wieku poniżej 3 lat, dawki szacowane są na podstawie masy mózgu i wynoszą od 100 mg do 200 mg.
Przeciwskazania do stosowania cerliponazy alfa
Przeciwwskazaniem są reakcje anafilaktyczne na cerliponazę alfa, a także obecność zastawki komorowo–otrzewnowej u chorych na ceroidolipofuscynozę neuronalną typu 2.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania cerliponazy alfa
U pacjentów stosujących cerliponazę alfa, należy monitorować co 6 miesięcy 12–kanałowy zapis EKG.
W przypadku wystąpienia reakcji anafilaktycznych, należy przerwać terapię i wdrożyć odpowiednie środki lecznicze.
Brak danych klinicznych przeprowadzonych na pacjentach stosujących substancję czynną, a mających mniej niż 3 lata.
Ze względu na podanie substancji za pomocą specjalnego urządzenia, należy rutynowo przeprowadzać testy płynu mózgowo–rdzeniowego pod kątem obecności zakażeń.
Wpływ cerliponazy alfa na prowadzenie pojazdów
Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu cerliponazy alfa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
Wpływ cerliponazy alfa na ciążę
Nie przeprowadzono badań klinicznych, ani na zwierzętach, które dotyczyłyby wpływu cerliponazy alfa na ciążę. Stosowanie substancji czynnej nie jest wskazane w ciąży.
Wpływ cerliponazy alfa na laktację
Nie wiadomo czy cerliponaza alfa jest obecna w mleku kobiecym. Nie przeprowadzono badań klinicznych, ani na zwierzętach, które dotyczyłyby wpływu cerliponazy alfa na laktację. Stosowanie substancji czynnej nie jest wskazane w okresie laktacji.
Wpływ cerliponazy alfa na płodność
Brak danych klinicznych oraz związanych z badaniami na zwierzętach dotyczących płodności podczas stosowania cerliponazy alfa.
Inne możliwe skutki uboczne
Podanie w formie infuzji: infekcje górnych dróg oddechowych, zapalenie spojówek, zapalenie opon mózgowych, nadwrażliwość, reakcja anafilaktyczna, bradykardia, drażliwość, ból głowy, napady drgawek, opadanie głowy, pleocytoza płynu mózgowo–rdzeniowego, ból brzucha, wymioty, pęcherze na języku, pęcherze na błonie śluzowej jamy ustnej, zaburzenia żołądkowo–jelitowe, pokrzywka, wysypka, ból, roztrzęsienie, gorączka, nieprawidłowy zapis EKG.
Objawy przedawkowania cerliponazy alfa
Brak danych dotyczących przedawkowania substancji czynnej.
Mechanizm działania cerliponazy alfa
Cerliponaza alfa zawiera substancję czynną tripeptydylopeptydazę–1 (TTP1). Cerliponaza alfa spowalnia postępujący spadek funkcji motorycznych, spowodowany nieprawidłową sygnalizacją motoryczną w mózgu, poprzez przywrócenie prawidłowego poziomu i aktywności TPP1. Enzym jest wychwytywany i przemieszczany do lizosomów. Dzieje się to przez niezależny od kationów receptor mannozy–6-fosforanu.
Wchłanianie cerliponazy alfa
Stężenie maksymalne cerliponazy alfa osiągane jest po około 4,5 godzinach od rozpoczęcia infuzji.
Dystrybucja cerliponazy alfa
Badania farmakokinetyczne substancji czynnej wskazują, że większość podanej dawki cerliponazy alfa pozostaje w obrębie ośrodkowego układu nerwowego.
Metabolizm cerliponazy alfa
Przewiduje się, że cerliponaza alfa będzie metabolizowana w wyniku procesu hydrolizy peptydów.
Wydalanie cerliponazy alfa
Przewiduje się, że nerki mają niewielki udział w eliminacji substancji czynnej.