Elosulfaza alfa, Elosulfasum alfa - Zastosowanie, działanie, opis
Podstawowe informacje o elosulfazie alfa
- Rok wprowadzenia na rynek
-
2014
- Substancje aktywne
-
elosulfaza alfa
- Działanie elosulfazy alfa
-
korekcja nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych
- Postacie elosulfazy alfa
-
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
- Układy narządowe
-
układ mięśniowy, układ nerwowy i narządy zmysłów, układ połączeń kości (stawy i jego elementy), układ krwionośny (sercowo-naczyniowy)
- Specjalności medyczne
-
Pediatria
- Rys historyczny elosulfazy alfa
-
Elosulfaza alfa jest analogiem ludzkiej 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (rhGALNS), wytwarzanych metodami inżynierii genetycznej w komórkach jajnika chińskiego chomika. Została wprowadzona do lecznictwa przez firmę BioMarin.
- Wzór sumaryczny elosulfazy alfa
-
C5020H7588N1364O1418S34
Spis treści
- Wskazania do stosowania elosulfazy alfa
- Dawkowanie elosulfazy alfa
- Przeciwskazania do stosowania elosulfazy alfa
- Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania elosulfazy alfa
- Przeciwwskazania elosulfazy alfa do łączenia z innymi substancjami czynnymi
- Wpływ elosulfazy alfa na prowadzenie pojazdów
- Wpływ elosulfazy alfa na ciążę
- Wpływ elosulfazy alfa na laktację
- Wpływ elosulfazy alfa na płodność
- Inne możliwe skutki uboczne
- Objawy przedawkowania elosulfazy alfa
- Mechanizm działania elosulfazy alfa
- Wchłanianie elosulfazy alfa
- Metabolizm elosulfazy alfa
- Wydalanie elosulfazy alfa
Wskazania do stosowania elosulfazy alfa
Elosulfaza alfa jest wskazana do leczenia mukopolisacharydozy typu IVA (zespół Morquio typu A) w każdym przedziale wiekowym.
Dawkowanie elosulfazy alfa
Elosulfaza alfa jest podawana w cotygodniowych wlewach dożylnych trwających około 4 godziny. Zalecana dawka to 2 mg/kg masy ciała. Ze względu na możliwe reakcje nadwrażliwości pacjenci powinni być poddawani premedykacji (30-60 minut przed rozpoczęciem infuzji) lekami przeciwhistaminowymi oraz przeciwgorączkowymi.
Przeciwskazania do stosowania elosulfazy alfa
Przeciwwskazaniem do stosowania jest nadwrażliwość na elosulfazę alfa.
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania elosulfazy alfa
Ze względu na możliwość wystąpienia anafilaksji, podawanie elosulfazy alfa powinno odbywać się w warunkach umożliwiających udzielenie skutecznej pomocy medycznej. Przed infuzją pacjenci powinni otrzymać leki przeciwhistaminowe i przeciwgorączkowe i/lub kortykosteroidy. Pacjenci powinni być kontrolowani również pod kątem występowania objawów ucisku na rdzeń kręgowy/szyjny.
Przeciwwskazania elosulfazy alfa do łączenia z innymi substancjami czynnymi
Obszarem badań klinicznych nad elosulfazą alfa nie były interakcje z innymi substancjami czynnymi.
Wpływ elosulfazy alfa na prowadzenie pojazdów
Elosulfaza alfa nie wpływa lub wpływa nieznacznie na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługę urządzeń mechanicznych. Sama forma podawania leku (infuzja) może wywołać przejściowe zawroty głowy dlatego gdy wystąpią takie dolegliwości należy się powstrzymać od prowadzenia auta.
Wpływ elosulfazy alfa na ciążę
Prowadzono badania na zwierzętach i nie wykazano negatywnego wpływu na ciążę, nie badano elosulfazy alfa na ciężarnych. Zaleca się ostrożność w jej stosowaniu u kobiet ciężarnych, chyba że stosowanie jest bezwzględnie konieczne.
Wpływ elosulfazy alfa na laktację
Badania na zwierzętach pokazały, iż jej stosowanie powoduje przechodzenie do mleka matki. Nie prowadzono badań na ludziach, stosowanie u karmiących powinno się odbywać jedynie wtedy gdy potencjalne korzyści przewyższą jakiekolwiek zagrożenie dla dziecka.
Wpływ elosulfazy alfa na płodność
Badania na zwierzętach nie wykazały wpływu na płodność.
Inne możliwe skutki uboczne
Działania niepożądane związane z podawaniem elosulfazy alfa najczęściej dotyczą sposobu podawania, który związany jest z infuzjami od momentu rozpoczęcia infuzji do końca dnia następnego po infuzji. Badania kliniczne pokazały, iż do nich należą reakcje nadwrażliwości, anafilaksja czy wymioty, choć najczęściej spotykano ból brzucha, nudności i gorączkę. W miarę upływu czasu leczenia elosulfazą alfa obserwuje się zmniejszenie skutków ubocznych i częstości ich występowania. Bardzo często może występować ból i zawroty głowy, duszność, wymioty, biegunka, ból jamy ustnej, nudności, gorączka i dreszcze. Często spotykamy nadwrażliwość, ból mięśni. Niezbyt często anafilaksję.
Objawy przedawkowania elosulfazy alfa
Badania kliniczne, w których ochotnikom podawano dawki wyższe niż terapeutyczne, nie wykazały żadnych specyficznych objawów przedawkowania niż możliwe skutki uboczne.
Mechanizm działania elosulfazy alfa
Mukopolisacharydozy (MPS) są grupą bardzo rzadkich, genetycznych zaburzeń metabolicznych, spowodowanych przez niedobór lub redukcję aktywności jednego ze specyficznych enzymów lizosomalnych potrzebnych do rozkładu glikozaminoglikanów (GAG). Nagromadzenie GAG w kompartmencie lizosomach prowadzi do rozległej dysfunkcji komórkowej, tkankowej i narządowej. Elosulfaza alfa jest rekombinowaną postacią ludzkiej 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (GALNS), podawaną w celu zwiększenia katabolizmu GAG. Po przekazaniu enzymu do lizosomów, odtworzona zostaje ich aktywność kataboliczna. względem GAG.
Wchłanianie elosulfazy alfa
Elosulfaza alfa podawana jest w kilkugodzinnych wlewach dożylnych. Stężenie maksymalne we krwi osiągane jest w trakcie infuzji.
Metabolizm elosulfazy alfa
Elosulfaza alfa ulega typowym dla białek przemianom metabolicznym polegającym na hydrolizie do peptydów i aminokwasów. Nie angażują one enzymów wątrobowych, w związku z tym zaburzenia czynności wątroby nie mają wpływu na farmakokinetykę elosulfazy alfa.
Wydalanie elosulfazy alfa
Płeć, wiek i masa ciała nie wpływają na klirens elosulfazy alfa. Obecność przeciwciał neutralizujących wydłuża okres półtrwania, ale bez wpływu na jej farmakodynamikę, skuteczność czy bezpieczeństwo.